Минздрав России одобрил старт клинических исследований первого российского оригинального препарата генной терапии гемофилии А, разработанного биотехнологической компанией BIOCAD.
В исследовании смогут принять участие до 15 пациентов мужского пола в возрасте от 18 лет с установленным диагнозом «гемофилия А», уровнем эндогенной активности FVIII ≤ 1%, ранее не получавших лечение генотерапевтическими препаратами.
Исследование пройдет в 11 городах России: Москва, Санкт-Петербург, Екатеринбург, Челябинск, Уфа, Самара, Киров, Сыктывкар, Кемерово, Новосибирск, Нижний Новгород.
Работа над исследуемым препаратом стартовала в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности на животных были начаты в 2019-м. К середине 2019 года был получен прототип исследуемого препарата, который в дальнейшем совершенствовали. Объем инвестиций в разработку составил более 1 млрд рублей.
Препарат предназначен для однократного введения как минимум раз в несколько лет.
В доклинических исследованиях на мышах с отсутствующим геном фактора свертывания крови VIII воссоздавалась симптоматика гемофилии А человека. Таким животным вводили исследуемый препарат ANB-010 и оценивали параметры кровотечения. Результаты исследования показали, что введение препарата восстанавливает нормальную свертываемость крови.
В ряде доклинических исследований на различных лабораторных животных были изучены все параметры безопасности, необходимые для перехода к клиническим исследованиям у человека.
Стоит отметить, что до недавнего времени не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии А. Первый такой препарат получил условную регистрацию в Европе в августе 2022 года, Европейская комиссия (EMA) предоставила условное разрешение на продажу генной терапии валоктокогена роксапарвовека («Роктавиан»).
На данный момент большинство пациентов в России и мире вынуждены пожизненно получать инъекции рекомбинантных факторов свертывания крови до 3 раз в неделю, в зависимости от тяжести заболевания. Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает более 8000 человек. В мире — сотни тысяч человек. Объем рынка гемофилии в РФ в 2022 составил не менее 14 млрд руб. в год. А к 2030 году с выходом новых видов терапии, в том числе генной терапии, рынок может вырасти в 1,5 раза.
Гемофилия — самое распространенное в мире орфанное моногенное, то есть связанное с поломкой всего в одном гене, заболевание. В случае гемофилии A это ген, кодирующий VIII фактор свертывания крови. Задача генетической терапии заключается в том, чтобы доставить в организм здоровый ген, который послужит основной для продукции достаточного количества функционального белка, необходимого для нормальной свертываемости крови.
Справочно
Ранее, в феврале 2023, Минздрав России также выдал разрешение на старт клинических исследований препарата ANB-002 для генной терапии гемофилии В. На данный момент исследования уже идут, подробная информация о включении для потенциальных участников размещена на ct.biocad.ru. Обе разработки являются препаратами next-in-class и представляют собой векторы на основе rAAV, которые несут гены человеческих факторов свертываемости крови: фактора VIII в случае гемофилии А или фактора IX в случае гемофилии В.
Опубликовано: 30.05.2023