Биотехнологическая компания BIOCAD подала комплект документов в Минздрав России для регистрации первой в стране оригинальной разработки для генной терапии гемофилии В. Работа над препаратом велась более семи лет, собственные инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 млрд рублей. Планируется, что исследуемый препарат будет предназначен для однократного введения.
Генотерапевтический препарат получил международное непатентованное наименование арвенакоген санпарвовек. Это первая российская разработка для генной терапии гемофилии, ее создали ученые биотехнологической компании BIOCAD. Регистрационное досье подается на основании данных клинического исследования совмещенных I–II фаз (ANB-002-1/SAFRAN) в соответствии с процедурой условной регистрации, предусмотренной правом Евразийского экономического союза (ЕАЭС). Данная процедура условной регистрации лекарственных препаратов применяется для расширения доступа к инновационной терапии для орфанных заболеваний или заболеваний с неудовлетворенной медицинской потребностью и используется только при получении достаточного объема данных клинического исследования.
«Промежуточные результаты клинического исследования совмещенных I–II фаз (ANB-002-1/SAFRAN) продемонстрировали значительный рост фактора свертываемости крови и его стабильную эффективность на фоне хорошего профиля безопасности», — сообщили в компании. В данном клиническом исследовании приняли участие более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В.
«Результаты, которые мы уже сейчас видим, впечатляют и после регистрации могут позволить открыть доступ для пациентов к принципиально новой терапии, — сообщила Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям биотехнологической компании BIOCAD. — Важно понимать, что в случае получения регистрационного удостоверения препарат, как правило, становится широко доступен пациентам в течение одного-трех лет — после прохождения ряда процедур: от экспертизы контрольных серий до включения в различные каналы возмещения, обеспечивающие доступ к терапии тем, кто в ней особенно нуждается».
Несмотря на подачу заявления о регистрации исследуемого генотерапевтического препарата, наблюдение за всеми участниками клинического исследования продолжится на протяжении как минимум пяти лет, а также будет осуществляться набор новых участников в клиническое исследование III фазы (ANB-002-2/MAGNOLIA).
«Для того чтобы начать работу над препаратом для генной терапии гемофилии В, сначала потребовалось разработать платформенную технологию получения рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV), которая позволила запустить целый ряд препаратов для генной терапии. Работа над созданием платформы GeneNext началась в 2016 году, и уже через два года мы занялись разработкой препарата для генной терапии гемофилии B. Ранняя разработка завершилась в 2021 году, после этого препарат перешел на следующие этапы: фармацевтическую разработку, доклинические исследования и последующие клинические исследования», — комментирует Павел Яковлев, заместитель генерального директора по ранней разработке и исследованиям биотехнологической компании BIOCAD.
17 апреля во всем мире отмечается международный день гемофилии, он призван повысить осведомленность о заболевании и поддержать людей с гемофилией.
Справочно
Гемофилия входит в перечень орфанных (редких) заболеваний. Это наследственное нарушение свертывания крови, обусловленное мутацией в Х-хромосоме и характеризующееся дефицитом определенного фактора крови1. В случае с гемофилией В организм не способен вырабатывать фактор свертывания крови IX, в связи с чем пациент нуждается в постоянном замещении фактора IX или в восстановлении этой способности. В РФ в 2023 году зарегистрировано 1 354 пациента с гемофилией В.
GeneNext — передовая платформа компании BIOCAD для создания in vivo и ex vivo генной терапии. Основанная в 2016 году, она ориентирована на разработку принципиально нового класса лекарственных препаратов. На платформе GeneNext разрабатывается новейший дизайн рекомбинантных терапевтических векторов, реализуется производство и испытание генной терапии в соответствии с требованиями GMP.
1Srivastava A., Santagostino E., Dougall A. et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26(Suppl 6): 1-158. https://doi.org/10.1111/hae.14046
Опубликовано: 17.04.2025