11.08.22 Министерство здравоохранения РФ выдало разрешение компании BIOCAD на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата (ANB-4) для терапии спинальной мышечной атрофии. Соответствующая запись опубликована в государственном реестре разрешений на проведение клинических исследований. Включение первого пациента планируется осенью 2022 года. Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев.
Предварительно, участие в клинических исследований 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов.
Принцип действия препарата ANB-4 основан на заместительной генотерапии. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии «здорового» гена SMN1. Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА. Эффект ANB-4 достигается за счет восстановления экспрессии SMN1 в тканях организма, в т первую очередь в моторных нейронах, так как патологические изменения связаны с гибелью именно этого типа клеток.
“ANB-4 является следующим в классе препаратом и оптимизирован по многим параметрам, для того чтобы обеспечить оптимальное соотношение эффективности и безопасности. Сама последовательность гена SMN1 была изменена таким образом, чтобы усилить экспрессию SMN1. Система доставки гена - рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса был получен путём модификации природного AAV9.” - комментирует Павел Яковлев, вице-президент по ранней разработке и исследованиям BIOCAD.
В рамках клинических исследований первой и второй фаз будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА.
“Мы ожидаем лучший профиль безопасности за счет того, что этот препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии “здорового” гена SMN-1. Мы ожидаем, что пациентам будет достаточно одной инъекции препарата.” - Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям BIOCAD.
Исследование пройдет в 5 исследовательских центрах разных городов Российской Федерации: Москва, Санкт-Петербург, Екатеринбург.
Напомним, что успешно завершены доклинические исследования препарата с участием животных. Первая часть исследований прошла на модели мышей с созданным соответствующим заболеванию генотипом. На основании полученных данных определена доза, показавшая фармакологическую активность. Так как препарат планируется к применению в детской популяции, то вторая часть исследования безопасности проходила на приматах возрастом до одного года. Помимо безопасности, интегральных показателей токсичности, оценки влияния на отдельные ткани и системы органов, на этом этапе было оценено биораспределение препарата. Доклинические исследования позволили проконтролировать распределение ANB-4, определить его безопасность и эффективность, а также доказать, что препарат действительно попадает в интересующие органы, где наблюдается экспрессия белка.
Опубликовано: 01.09.2022